科技日報記者 張夢然
美國加州大學洛杉磯分校科學家在基因工程干細胞研究領域獲得突破：通過改造患者的造血干細胞，使患者體內能持續(xù)生成抗癌T細胞。這項由多位頂尖科學家合作開展的臨床試驗，首次在人體中驗證了一項新的治療策略——通過干細胞“內部工廠”持續(xù)生成腫瘤靶向免疫細胞。該成果發(fā)表于最新一期《自然·通訊》，標志著人體免疫系統(tǒng)可再生抗癌能力的重大進展。
研究團隊針對表達NY-ESO-1抗原的侵襲性肉瘤患者展開試驗。這種存在于80%滑膜肉瘤的癌癥睪丸抗原，既可作為安全的治療靶點，又能有效區(qū)分腫瘤與正常組織。通過將癌癥特異性受體插入患者自身造血干細胞，再經(jīng)骨髓移植植入后，這些工程干細胞可在體內持續(xù)生成攜帶抗原受體的T細胞。其中一名患者在接受治療后，不僅腫瘤出現(xiàn)消退跡象，且工程T細胞在體內維持了數(shù)月的可檢測水平。
該療法通過基因重編程技術解決了傳統(tǒng)免疫療法的持久性難題。現(xiàn)有T細胞療法常因細胞耗竭而失效，而干細胞作為“永生化”的“細胞工廠”，可源源不斷產(chǎn)生新鮮抗癌細胞。研究顯示，經(jīng)基因修飾的干細胞成功植入患者骨髓后，通過體內可視化技術確認其已建立穩(wěn)定的生產(chǎn)系統(tǒng)。
研究團隊表示，這種通過造血干細胞構建持久免疫反應的策略，未來可拓展至HIV感染治療，甚至用于重置自身免疫性疾病患者的免疫系統(tǒng)。目前該療法需經(jīng)歷干細胞采集、基因編輯及大劑量化療預處理等復雜流程，但隨著技術優(yōu)化，有望成為預防癌癥復發(fā)和根治性治療的新途徑。
這項歷時十余年、由30多位科學家共同推進的研究，雖然仍處于試驗階段，尚未進入臨床應用，但已展現(xiàn)出廣泛的潛力，為實體瘤治療提供了全新的戰(zhàn)略方向，預示著未來癌癥治療正從單一療程轉向構建持續(xù)性免疫防御系統(tǒng)。
總編輯圈點
科學家改造了患者的造血干細胞，通過基因編輯為其添加腫瘤識別受體，再將其回輸體內。改造后的干細胞為人體與癌細胞斗爭提供源源不斷的“彈藥”，持續(xù)和癌細胞展開攻防戰(zhàn)。而且，這一技術可以長期生產(chǎn)新鮮的T細胞，解決了細胞耗竭、攻擊力降低問題。對抗腫瘤從一次性戰(zhàn)役轉為重建免疫系統(tǒng)，有望預防癌癥復發(fā)。目前細胞療法對肺癌、肉瘤等實體瘤效果有限，此研究也為實體瘤治療提供了新希望。這一歷時十年的研究，或為人類治療癌癥帶來新范式。
