科技日報(bào)記者 劉霞

美國賓夕法尼亞大學(xué)工程與應(yīng)用學(xué)院研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)出一種新型基因編輯平臺——“最小通用遺傳擾動技術(shù)（mvGPT）”。這一平臺集成了基因精確編輯、基因表達(dá)激活與抑制等多重功能，為研究DNA功能原理、治療遺傳性疾病提供了有力工具。相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。

研究團(tuán)隊(duì)解釋說，并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的錯誤，有些遺傳疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表達(dá)過度或不足所致。以往若要同時糾正多個互不相干的遺傳異常，如編輯一個基因的同時抑制另一個基因的表達(dá)，需要借助多種不同工具。他們希望打造一個既能精確有效地編輯DNA，還能調(diào)控基因表達(dá)的單一平臺，因此mvGPT應(yīng)運(yùn)而生。

mvGPT平臺將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達(dá)的工具結(jié)合在一起。這些工具既能各司其職，又能協(xié)同作業(yè)，展現(xiàn)出強(qiáng)大的綜合實(shí)力。

研究團(tuán)隊(duì)在威爾森?。ɑ蛑袔в心軌?qū)е赂味範(fàn)詈俗冃缘耐蛔儯┗颊叩母渭?xì)胞上，測試了mvGPT的性能。結(jié)果顯示，mvGPT不僅成功編輯了患者的基因突變，還同時增加了與Ⅰ型糖尿病治療密切相關(guān)的基因的表達(dá)，并有效抑制了與轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性相關(guān)的另一個基因的表達(dá)。在多次測試中，mvGPT均以極高的精確度完成了所有3項(xiàng)任務(wù)，展示了其應(yīng)對復(fù)雜遺傳狀況的能力。

研究團(tuán)隊(duì)表示，由于mvGPT占用的空間小于3個單獨(dú)工具所占用的總體空間，因此更容易被遞送到細(xì)胞內(nèi)。無論是mRNA鏈，還是用于傳遞基因編輯工具的病毒，均可作為mvGPT的遞送載體。接下來，他們計(jì)劃在患有其他遺傳疾?。ㄈ缧难芗膊。┑膭游锬Ｐ椭?，進(jìn)一步測試mvGPT的效能。