侯樹文 科技日?qǐng)?bào)記者 王春

“我們?cè)谛滤幯邪l(fā)領(lǐng)域堅(jiān)守著一個(gè)初心，就是要做中國(guó)老百姓用得起、用得上、用得好的創(chuàng)新藥?！焙陀淈S埔醫(yī)藥（上海）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“和黃醫(yī)藥”）執(zhí)行副總裁崔昳昤接受科技日?qǐng)?bào)記者采訪時(shí)表示。

記者從8月26日舉行的上海市科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)勵(lì)大會(huì)上獲悉，和黃醫(yī)藥“中國(guó)一類新藥呋喹替尼的自主研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化”項(xiàng)目獲上海市科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)。和黃醫(yī)藥方面表示，作為首個(gè)進(jìn)入歐美日主流市場(chǎng)的中國(guó)結(jié)直腸癌靶向藥，呋喹替尼未來有望形成超百億市場(chǎng)規(guī)模，成為全球范圍內(nèi)的“小分子、大品種”創(chuàng)新藥。

記者了解到，世界衛(wèi)生組織數(shù)據(jù)顯示，全球每年新增結(jié)直腸癌病例超190萬例，約25%的結(jié)直腸癌患者在最初診斷時(shí)已經(jīng)發(fā)生轉(zhuǎn)移。呋喹替尼自2018年在國(guó)內(nèi)獲批上市后，于2019年進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，累計(jì)已惠及超過10萬名國(guó)內(nèi)患者。

呋喹替尼于2006年立項(xiàng)，那時(shí)中國(guó)生物醫(yī)藥行業(yè)還是仿制藥的天下，從事創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)寥寥無幾。國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)面臨著基礎(chǔ)研究薄弱、臨床體系滯后、生產(chǎn)工藝落后三重困境。

“現(xiàn)在回頭看，當(dāng)時(shí)下決心在中國(guó)做一款創(chuàng)新藥本身就是一個(gè)極具挑戰(zhàn)的事?！焙忘S醫(yī)藥高級(jí)副總裁戴廣袖于2008年進(jìn)入和黃醫(yī)藥，回憶起自己17年投身這款抗癌新藥的歷程，她的語氣里充滿了辛酸。她認(rèn)為，在呋喹替尼十多年研發(fā)歷程中，研發(fā)團(tuán)隊(duì)除了要面臨資金上的挑戰(zhàn)，最大的研發(fā)壓力來自不確定性。即使在2018年呋喹替尼在國(guó)內(nèi)已經(jīng)獲批上市，但是在2022年美國(guó)臨床三期揭盲的時(shí)刻，公司團(tuán)隊(duì)仍然感受到巨大的壓力?！皼]有人能夠依據(jù)之前取得的成績(jī)就一定確保后續(xù)也是成功的，這是我們創(chuàng)新藥企業(yè)永遠(yuǎn)要面對(duì)的一個(gè)問題?！贝鲝V袖感嘆。

一款于2018年就已經(jīng)在國(guó)內(nèi)獲批上市的抗癌新藥為何能“過五關(guān)斬六將”登上2024年度上海市科技進(jìn)步獎(jiǎng)獲獎(jiǎng)榜單？除了呋喹替尼本身在分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)、技術(shù)工藝方面的自主創(chuàng)新實(shí)力之外，近兩年在創(chuàng)新藥“出海”方面獲得的成績(jī)也是不可忽視的原因。

在中國(guó)創(chuàng)新藥掀起“出?！崩顺钡漠?dāng)下，作為首個(gè)從藥物研發(fā)到臨床開發(fā)均在中國(guó)本土自主完成的抗腫瘤新藥，呋喹替尼的出海成功具有劃時(shí)代意義。記者了解到，醫(yī)藥行業(yè)具有長(zhǎng)周期、強(qiáng)監(jiān)管屬性，出海極具挑戰(zhàn)性，需跨越臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)制造、上市申請(qǐng)和市場(chǎng)銷售等門檻。

“國(guó)際化一定是所有創(chuàng)新藥企業(yè)的必答題。”崔昳昤強(qiáng)調(diào)，創(chuàng)新藥的生產(chǎn)工藝、產(chǎn)品質(zhì)量、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)等全鏈條一定要按照參加奧運(yùn)會(huì)的標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)。如何高標(biāo)準(zhǔn)做好創(chuàng)新藥研發(fā)？崔昳昤總結(jié)為四個(gè)字“多、快、好、省”——多，企業(yè)要多產(chǎn)品、多適應(yīng)證；快，企業(yè)要快速地把藥做成；好，產(chǎn)品的療效優(yōu)于已上市同類藥物（療效），且副作用更??；省，從初期開始就做好成本的控制。

據(jù)介紹，呋喹替尼于2023年在美國(guó)上市，目前已在歐盟、日本等全球30多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批或上市，成為全球轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療領(lǐng)域十余年來首個(gè)獲批針對(duì)所有三種VEGFR（血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體）的選擇性抑制劑。和黃醫(yī)藥針對(duì)呋喹替尼已經(jīng)達(dá)成逾80億元海外技術(shù)許可協(xié)議，2024年全球銷售額突破29億元，為中國(guó)創(chuàng)新藥參與全球競(jìng)爭(zhēng)提供范式。